Ensaio randomizado de escalonamento de dose de elamipretida em adultos com miopatia mitocondrial primária

Este ensaio clínico fase I/II, multicêntrico, randomizado e duplo-cego, avaliou a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar da elamipretida (SS-31) em 36 adultos com miopatia mitocondrial primária geneticamente confirmada. O estudo utilizou desenho de escalonamento de dose, com os participantes recebendo injeções subcutâneas de elamipretida em diferentes dosagens ou placebo durante 5 dias, seguidos por acompanhamento.

O desfecho primário foi o teste de caminhada de 6 minutos (TC6M), uma medida funcional validada para avaliação da capacidade de exercício. Os participantes tratados com elamipretida demonstraram melhora na distância percorrida em comparação ao placebo, com o efeito mais pronunciado nas doses mais altas. O perfil de segurança foi favorável em todas as doses testadas.

• A elamipretida foi bem tolerada, com eventos adversos predominantemente leves (reações no local da injeção)
• Biomarcadores de função mitocondrial mostraram tendência de melhora
• O estudo estabeleceu a base para ensaios fase 2/3 subsequentes (MMPOWER)
• Nenhum evento adverso grave relacionado ao medicamento foi reportado

Este trabalho foi pioneiro ao testar clinicamente um peptídeo direcionado à cardiolipina mitocondrial em pacientes com miopatia mitocondrial, uma condição para a qual não existiam tratamentos aprovados. Os resultados encorajadores fundamentaram o desenvolvimento clínico contínuo da elamipretida para doenças mitocondriais.