Eficácia e segurança da setmelanotida em pacientes com síndrome de Bardet-Biedl e síndrome de Alström: ensaio fase 3 multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo

Este ensaio fase 3 multicêntrico utilizou desenho randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a setmelanotida em 38 pacientes com síndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou síndrome de Alström — condições genéticas raras associadas a obesidade grave e hiperfagia crônica. O estudo incluiu uma fase duplo-cega de 14 semanas seguida por uma extensão aberta, totalizando 52 semanas de acompanhamento.

Os resultados demonstraram que 32,3% dos adultos com BBS alcançaram pelo menos 10% de redução do peso corporal ao final do tratamento. A perda de peso foi acompanhada por reduções significativas nos escores de fome, medidos por escalas validadas, representando um benefício clinicamente relevante para pacientes cuja hiperfagia é um dos sintomas mais debilitantes.

• Durante a fase duplo-cega, o grupo setmelanotida apresentou redução de peso significativamente maior que o placebo
• Os eventos adversos mais frequentes incluíram hiperpigmentação cutânea e reações no local da injeção
• O perfil de segurança foi consistente com estudos anteriores da setmelanotida

Este estudo expandiu as indicações terapêuticas da setmelanotida para além das deficiências de POMC e LEPR, demonstrando eficácia em síndromes genéticas com mecanismos distintos de obesidade. Os dados contribuíram para a aprovação regulatória do medicamento para o tratamento da obesidade associada à síndrome de Bardet-Biedl.